Científicos crean tratamiento para la enfermedad de Batten
Esta patología suele aparecer en tres de cada 7.000 bebés.
La enfermedad de Batten se caracteriza por ser un trastorno de tipo degenerativo, hereditario y mortal que afecta directamente al sistema nervioso central de la persona. Esta alteración ataca mayormente a niños menores de 8 años, y por lo general quien la padece tiene una esperanza de vida muy corta a lo largo del tiempo.
Esta condición no muestra síntomas hasta después de los dos años, y se manifiesta con la pérdida progresiva de la visión, convulsiones y la pérdida de las habilidades cognitivas, así como en muchos casos demencia a temprana edad.
Tal es el caso de la niña Mila Makovec, quien de acuerdo a lo que reseña el diario el país, vive en los Estados Unidos con sus padres, a los tres años empezó a presentar una serie de síntomas como dificultad para leer, dificultad para moverse y caminar, así como problemas para hablar y comunicarse.
A los seis años la niña fue hospitalizada por primera vez, no veía, no hablaba ni se movía. Estos niños mayormente mueren en la etapa de la adolescencia, los padres de la joven tomaron la iniciativa de crear una fundación “Mila Miracle,” para buscar ayuda para un tratamiento para la enfermedad.
Como resultado de esto un grupo de científicos declaró al país, que es la primera vez que se diseña un fármaco para ese tipo de enfermedad, “los padres de la niña recaudaron tres mil millones de dólares para la investigación”
El grupo de investigadores logró tener resultados en un año, al identificar las mutaciones genéticas y desarrollar un fármaco de acuerdo a eso. Los primeros pasos de los científicos fue buscar el material genético de la niña. El medicamento lleva el nombre de la pequeña: Milasen.
Para tratarla los médicos decidieron utilizar una técnica de medicina utrapersonal y especial, que consistía en convertir el ADN en moléculas de ARN, este proceso convierte la mutación y reduce los riesgos mortales.
Como consecuencia esto generó la pregunta de que si ¿un fármaco para una única persona, es funcional y seguro, sino se puede comparar y probar en otras personas? Al comprobar su efectividad a través de pruebas, se le administró a la niña vía lumbar.
Según señala la revista de salud “ The England of journal of medicine”, los resultados del proceso fueron mínimos, la pequeña sufría de convulsiones hasta 30 veces en una día, luego de esto no tenía tantos episodios de crisis.
Según señalan los investigadores este tratamiento con células de ARN, tiene un costo de $ 750.000 en su primera fase “si se superan las barreras esto puede servir para todo aquello que altera el ARN como el cáncer”.
